La FDA approuve le trofinetide (Daybue), le premier médicament pour traiter les patients adultes et pédiatriques de 2 ans et plus atteints du syndrome de Rett, le fabricant de médicaments Annonce d’Acadia Pharmaceuticals Vendredi.
“Maintenant, pour la première fois après des décennies de recherche clinique, les prestataires de soins de santé ont enfin une option de traitement pour traiter une gamme de symptômes comportementaux, de communication et physiques de base chez leurs patients atteints du syndrome de Rett”, a déclaré Jeffrey Neul, MD, PhD. du Vanderbilt University Medical Center à Nashville, Acadia a déclaré dans un communiqué.
Le syndrome de Rett, un trouble neurodéveloppemental lié à l’X rare et débilitant, touche principalement les filles et les femmes. La naissance et le développement précoce sont normaux, suivis d’un retard de développement, d’une perte de l’usage délibéré des mains, d’un ralentissement de la croissance du cerveau et de la tête, de problèmes de marche, d’un retard mental et de convulsions. Les symptômes comprennent souvent des mouvements répétitifs des mains tels que se tordre les mains ou applaudir.
La maladie est généralement causée par une mutation dans MECP2 gène. Aux États-Unis, il y a environ 6 000 à 9 000 cas de syndrome de Rett et une population diagnostiquée de 4 500 patients.
Le trofinetide est un analogue synthétique de la glycine-proline-glutamate, un tripeptide naturel clivé du facteur de croissance analogue à l’insuline 1 (IGF-1). Le médicament a été conçu pour traiter les symptômes du syndrome de Rett en réduisant la neuroinflammation et en soutenant la fonction synaptique. Son mécanisme dans le syndrome de Rett est inconnu.
La décision de la FDA était basée sur une étude de phase III test pivot LAVANDE 187 filles et jeunes femmes de 5 à 20 ans atteintes du syndrome de Rett. Les participants avaient un MECP2 mutation, ont régressé (n’ont perdu aucune compétence au cours des 6 mois précédents) et ont présenté un schéma de crise stable ou aucune crise au cours des 8 semaines de dépistage.
Au total, 93 participants ont été randomisés pour recevoir du trofinetide et 94 pour un placebo. Le traitement a été administré par voie orale ou par tube de gastrostomie en utilisant un dosage basé sur le poids.
Après 12 semaines de traitement, des différences dans deux critères d’évaluation principaux et un critère d’évaluation secondaire clé ont été observées pour le trofinetide par rapport au placebo, a déclaré Neul 2022 Académie américaine de neurologie Réunion:
La majorité des participants du groupe trofinetide (92,5 %) ont eu un événement indésirable lié au traitement, le plus souvent une diarrhée ou des vomissements légers à modérés. Les événements indésirables ont conduit à l’arrêt de l’étude chez 17,2 % des participants traités au trofinetide. Dans les deux groupes, 3,2 % des participants ont présenté des événements indésirables graves liés au traitement. Aucun décès n’est survenu.
Diarrhée et perte de poids peuvent survenir avec le trofinetide étiquette de médicament il a averti. Les concentrations plasmatiques des substrats du CYP3A4 peuvent être augmentées en cas d’administration avec le trofinide et peuvent entraîner de graves toxicités ; les patients avec une utilisation concomitante doivent être étroitement surveillés pour les effets indésirables. L’utilisation concomitante de trofinetide et de substrats OATP1B1 et OATP1B3 doit être évitée. Le médicament n’est pas recommandé chez les patients présentant une insuffisance rénale modérée à sévère.
Trofinetide devrait être disponible aux États-Unis d’ici la fin avril 2023, a déclaré Acadia.
