La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé la solution orale de trofinetide (Daybue, Acadia Pharmaceuticals) comme traitement de première intention du syndrome de Rett chez les adultes et les enfants de 2 ans et plus.
Le syndrome de Rett est un trouble neurodéveloppemental génétique rare qui affecte environ 6 000 à 9 000 personnes aux États-Unis, principalement des femmes.
Les symptômes apparaissent généralement entre 6 et 18 mois, les patients régressant rapidement avec une perte de motricité fine et de communication.
Le trofinetide est un analogue synthétique du tripeptide amino-terminal du facteur de croissance analogue à l’insuline (IGF-1), qui se produit naturellement dans le cerveau. Le médicament est destiné à traiter les symptômes sous-jacents du syndrome de Rett en réduisant potentiellement la neuroinflammation et en soutenant la fonction synaptique.
L’approbation du trofinetide a été étayée par les résultats de l’étude pivot de phase 3 LAVENDER, qui a testé l’efficacité et l’innocuité du trofinetide par rapport à placebo chez 187 patients atteints du syndrome de Rett âgés de 5 à 20 ans.
Au total, 93 participants ont été assignés au hasard au trofinetide oral deux fois par jour et 94 au placebo pendant 12 semaines.
Comme indiqué précédemment selon Actualités médicales Medscapeà 12 semaines, le trofinetide a montré des améliorations statistiquement significatives par rapport au départ par rapport au placebo à la fois sur le Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) et sur l’échelle d’amélioration de l’impression clinique globale en 7 points (CGI-I).
Le médicament a également surpassé le placebo à 12 semaines dans un critère d’évaluation secondaire clé : les scores composites sur les échelles de communication et de comportement symbolique du profil de développement Infant-Toddler Checklist-Social (CSBS-DP-IT Social), une échelle sur laquelle les soignants évaluent la communication non verbale. .
Les effets indésirables les plus fréquents du traitement au trofinetide étaient la diarrhée et les vomissements. Presque tous ces événements ont été considérés comme légers ou modérés.
“Journée historique”
“C’est un jour historique pour la communauté du syndrome de Rett et un moment important pour les patients et les soignants qui attendaient avec impatience l’arrivée d’un traitement approuvé pour cette maladie”, a déclaré Melissa Kennedy, MHA, PDG de l’International Rett Syndrome Foundation. un communiqué de presse émis par Acadia.
“Le syndrome de Rett est une maladie compliquée et dévastatrice qui affecte non seulement le patient individuel, mais des familles entières. Avec la décision de la FDA d’aujourd’hui, les personnes touchées par Rett disposent d’une nouvelle option de traitement prometteuse qui a démontré des avantages sur tout le spectre des symptômes de Rett, y compris ceux qui affectent la vie quotidienne de ceux qui vivent avec Rett et de leurs proches », a déclaré Kennedy.
Trofinetide devrait être disponible aux États-Unis à la fin du mois prochain.
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